יבוא תרופות לא רשומות בישראל – כיצד תקנה 29 מאפשרת גישה לטיפולים חדשניים מצילי חיים

קצב החדשנות בעולם התרופות מעולם לא היה מהיר יותר. מדי שנה מאושרות בעולם עשרות תרופות חדשות, ובהן תרופות גנטיות, טיפולים ביולוגיים, תרופות למחלות נדירות (Orphan Drugs) ופתרונות רפואיים פורצי דרך, המעניקים תקווה למטופלים שבעבר לא עמדו לרשותם אפשרויות טיפול יעילות.

עם זאת, גם לאחר שתרופה מאושרת על-ידי רשויות רגולטוריות מובילות בעולם, תהליך הרישום המקומי בישראל עשוי להימשך חודשים ואף יותר. עבור מטופלים המתמודדים עם מחלה קשה, מחלה נדירה או מצב רפואי מסכן חיים – זמן ההמתנה עלול להיות משמעותי.

כאן נכנס לתמונה מסלול יבוא תרופות לא רשומות לפי תקנה 29, המאפשר להנגיש טיפולים חדשניים במקרים המתאימים, בהתאם למסגרת הרגולטורית של משרד הבריאות.

יבוא תרופות לא רשומות הוא מנגנון רגולטורי המאפשר שימוש בתכשירים רפואיים שאינם רשומים בפנקס התרופות בישראל, כאשר מתקיימים התנאים שנקבעו על-ידי משרד הבריאות.

חשוב להדגיש כי מדובר  ולא בחריגה מהרגולציה. להפך – תקנה 29 נועדה לאפשר גישה מבוקרת לטיפולים כאשר קיים צורך רפואי המצדיק זאת, תוך שמירה על דרישות איכות, בטיחות ותיעוד.

בפועל, מסלול זה משמש במגוון מצבים רפואיים, ביניהם:

• מחלות נדירות.
• מחלות גנטיות.
• טיפולים אונקולוגיים חדשניים.
• מחלות נוירולוגיות מורכבות.
• מצבים שבהם אין בישראל חלופה טיפולית מתאימה.
• תרופות שאושרו בארה"ב, באירופה או במדינות מתקדמות אחרות אך טרם הושלם רישומן בישראל.

בשנים האחרונות, עם העלייה במספר הטיפולים המתקדמים, חשיבותו של המסלול רק הולכת וגדלה.

כאשר מדברים על יבוא תרופות מיוחדות, קל לחשוב שהאתגר מסתכם בהבאת התרופה לישראל. בפועל, מדובר בתהליך מורכב בהרבה.

מאחורי כל תרופה עומדת שרשרת של אנשי מקצוע:

• הרופא המטפל שמזהה את הצורך הקליני.
• הרוקח האחראי.
• היצרן.
• היבואן.
• משרד הבריאות.
• גורמי איכות, לוגיסטיקה ושרשרת אספקה.

שיתוף הפעולה בין כלל הגורמים הוא שמאפשר להביא את הטיפול למטופל בזמן, תוך עמידה בסטנדרטים רגולטוריים מחמירים.

עולם הפארמה משתנה במהירות.

אם בעבר רוב התרופות פותחו עבור אוכלוסיות רחבות, כיום יותר ויותר טיפולים מיועדים לקבוצות מטופלים קטנות מאוד, ולעיתים אף למוטציה גנטית מסוימת.

המשמעות היא שחלק מהתרופות מיועדות לאלפי מטופלים בלבד ברחבי העולם.

במקרים כאלה, כל עיכוב בזמינות התרופה עלול להשפיע באופן משמעותי על מהלך המחלה.

לכן, האפשרות לבצע יבוא תרופות לא רשומות הפכה לכלי משמעותי בהנגשת חדשנות רפואית בישראל.

רגולציה בתחום התרופות נועדה בראש ובראשונה להגן על המטופלים.

עם זאת, כאשר החדשנות המדעית מתקדמת בקצב חסר תקדים, גם הכלים הרגולטוריים חייבים לאפשר גמישות מבוקרת.

תקנה 29 אינה מהווה קיצור דרך לרישום תרופה, אלא מנגנון משלים, המאפשר גישה לטיפולים במקרים המצדיקים זאת, תוך הקפדה על בקרות ואישורים מתאימים של משרד הבריאות. השירות כולל מסלולים שונים, לרבות שימוש פרטני, מוסדי ואף מסלולים ייעודיים לטיפולים מתקדמים כגון ATMP (Advanced Therapy Medicinal Products).

העשור הקרוב צפוי להביא עמו מספר הולך וגדל של תרופות גנטיות, טיפולים תאיים, רפואה מותאמת אישית וטכנולוגיות חדשניות.

במציאות כזו, יבוא תרופות לא רשומות אינו רק פתרון למצבי חירום – אלא חלק בלתי נפרד ממערכת בריאות מודרנית, השואפת להעניק למטופלים גישה מהירה ככל האפשר לטיפולים חדשניים, תוך שמירה על איזון בין חדשנות, איכות ובטיחות.

בסופו של דבר, מאחורי כל בקשת יבוא, כל אישור רגולטורי וכל משלוח תרופה עומד אדם שממתין לטיפול. זו הסיבה שמסלולים רגולטוריים כמו תקנה 29 ממשיכים למלא תפקיד משמעותי בהנגשת רפואה מתקדמת בישראל.