תרופות יתום בישראל: מהן תרופות למחלות נדירות וכיצד ניתן לקבל טיפול שאינו רשום בארץ?

מחלות נדירות מציבות אתגרים מיוחדים בפני מטופלים ובני משפחותיהם. לעיתים קיימת תרופה למחלה מסוימת במדינה אחרת, אך היא עדיין אינה רשומה בישראל. במקרים מסוימים ניתן לבחון אפשרות לקבלת טיפול באמצעות המסלולים הרגולטוריים של משרד הבריאות, בהתאם להחלטת הרופא המטפל ולדרישות הדין.

תרופות יתום הן תרופות המפותחות לטיפול, למניעה או לאבחון של מחלות נדירות, אשר מספר האנשים המתמודדים איתן קטן יחסית.

לפי ההגדרה המקובלת באיחוד האירופי, מחלה נדירה היא מחלה הפוגעת בפחות מחמישה אנשים מתוך 10,000. מחלות נדירות עשויות להיות גנטיות, מטבוליות, נוירולוגיות או להשתייך לתחומים רפואיים אחרים.

פיתוח תרופות למחלות נדירות כרוך באתגרים משמעותיים. מספר המטופלים המצומצם עלול להקשות על עריכת מחקרים קליניים רחבי היקף, וההשקעה הנדרשת לפיתוח תרופה עשויה להיות גבוהה ביחס למספר האנשים שיזדקקו לה.

כדי לעודד מחקר ופיתוח בתחום, רשויות רגולטוריות בעולם מפעילות מסלולים ייעודיים למתן מעמד של תרופת יתום. חשוב להבחין בין הענקת מעמד זה לבין אישור התרופה לשיווק: מעמד של תרופת יתום אינו מהווה כשלעצמו אישור לשימוש או לשיווק התרופה.

לא בהכרח.

קיימות תרופות המיועדות למחלות נדירות אשר אושרו לשיווק במדינות אחרות, אך אינן רשומות בישראל. במקרים אחרים, התרופה עשויה להיות רשומה בישראל להתוויה מסוימת, אך לא להתוויה הרפואית הנדרשת למטופל.

חשוב להכיר את ההבדלים בין שלושה מצבים:

• תרופה שאינה רשומה בישראל: תרופה שלא קיבלה רישום בפנקס התרופות בישראל.
• תרופה שאינה כלולה בסל הבריאות: תרופה שאינה ממומנת במסגרת סל שירותי הבריאות עבור ההתוויה הרלוונטית, גם אם היא רשומה בישראל.
• תרופה הרשומה להתוויה אחרת: תרופה הרשומה בישראל, אך השימוש המבוקש בה אינו תואם את ההתוויה המאושרת.

אלה מצבים שונים, ולכן גם הדרך לבחינת השימוש בתרופה, ההליך הרגולטורי ואפשרויות המימון עשויים להיות שונים.

בישראל קיימים מסלולים רגולטוריים המאפשרים, בנסיבות ובתנאים מסוימים, שימוש בתרופות שאינן רשומות בפנקס התרופות.

תקנה 29 לתקנות הרוקחים (תכשירים), התשמ"ו–1986, וההסדרים הנלווים אליה מאפשרים לבחון בקשות לשימוש בתכשירים שאינם רשומים, לרבות לצורך טיפול במטופל מסוים.

ההליך עשוי לכלול מספר שלבים:

1. הערכה רפואית: הרופא המטפל בוחן את מצבו של המטופל, את אפשרויות הטיפול ואת ההצדקה הרפואית לשימוש בתרופה.
2. הכנת מסמכים: בהתאם למסלול הרלוונטי, נדרשים מרשם, מסמכים רפואיים ואסמכתאות נוספות.
3. הגשת בקשה: הבקשה מועברת באמצעות הגורם המוסמך ובהתאם להנחיות משרד הבריאות.
4. בחינת הבקשה: הגורם הרגולטורי המוסמך בוחן את הבקשה ועשוי לאשרה, לדחותה או לדרוש השלמת מידע.
5. יבוא וניפוק: אם התקבלו האישורים הנדרשים ויש צורך ביבוא התרופה, ניתן לבחון את ביצוע היבוא והניפוק בהתאם לדין.

המסלול המדויק תלוי בין היתר בסוג התרופה, במסגרת הטיפול ובנסיבות הרפואיות.

המונח "טופס 29ג" משמש בשפה המקובלת לתיאור הליכים הנוגעים לשימוש בתרופות לא רשומות או לשימוש בתרופות שלא בהתאם להתוויה הרשומה.

עם זאת, בפועל קיימים טפסים ומסלולים שונים, לרבות טופס 3 לטיפול פרטני במסגרת מוסד רפואי וטופס 5 במסגרת בית מרקחת פרטי.

לא כל תרופת יתום מחייבת שימוש במסלול זה, ולא כל תרופה המיובאת לפי תקנה 29 היא תרופת יתום.

למידע מפורט מומלץ לקרוא גם את המדריך שלנו בנושא ההבדל בין תקנה 29 לטופס 29ג.

אחת השאלות המרכזיות היא שאלת המימון.

העובדה שתרופה אושרה לשימוש במסגרת מסלול רגולטורי אינה מבטיחה שהטיפול ימומן על ידי קופת החולים או גורם אחר.

כאשר תרופה אינה כלולה בסל הבריאות עבור ההתוויה המבוקשת, אפשרויות המימון עשויות להיות תלויות בנסיבות המקרה. בין האפשרויות שניתן לבדוק נמצאות פנייה לוועדת החריגים של קופת החולים ובדיקת הכיסוי במסגרת ביטוח בריאות פרטי, ככל שקיים.

ועדות החריגים של קופות החולים פועלות בהתאם להוראות משרד הבריאות ובוחנות בקשות למימון שירותים שאינם כלולים בסל. החלטה על מימון אינה אוטומטית.

כאשר נשקל טיפול בתרופה למחלה נדירה, כדאי לברר עם הרופא המטפל ועם הגורמים המקצועיים הרלוונטיים:

• האם התרופה רשומה בישראל והאם קיימת התוויה מאושרת למחלה?
• האם קיימות חלופות טיפוליות רשומות ומתאימות?
• האם התרופה אושרה במדינה אחרת ומהו המידע הקליני הזמין לגביה?
• איזה מסלול רגולטורי רלוונטי למקרה?
• האם נדרש אישור נוסף ליבוא התרופה?
• האם קיימת אפשרות למימון הטיפול?

ניתן לבדוק את מצב הרישום של תרופות בישראל באמצעות מאגר התרופות הרשמי של משרד הבריאות

האם תרופת יתום היא בהכרח תרופה ניסיונית?

לא. חלק מתרופות היתום מאושרות לשיווק במדינות שונות, בעוד אחרות עדיין נמצאות בשלבי מחקר ופיתוח. מעמדה של התרופה והאישורים שניתנו לה צריכים להיבדק באופן פרטני.

האם אפשר לייבא לישראל תרופת יתום שאינה רשומה?

במקרים מסוימים ניתן לבחון יבוא של תרופה שאינה רשומה בישראל בהתאם לתקנה 29, לאישורים הנדרשים ולנסיבות המקרה. אין מדובר באישור אוטומטי.

האם כל תרופה למחלה נדירה דורשת טופס 29ג?

לא. אם התרופה רשומה בישראל ומשמשת בהתאם לתנאי הרישום שלה, ייתכן שלא נדרש מסלול של שימוש בתרופה לא רשומה. הדרישות תלויות במעמד התרופה ובשימוש המבוקש.

האם קופת החולים חייבת לממן תרופת יתום?

לא בהכרח. המימון תלוי בהכללת התרופה בסל הבריאות עבור ההתוויה הרלוונטית, בזכאות המבוטח ובנסיבות נוספות. במקרים מתאימים ניתן לבחון פנייה לוועדת החריגים של הקופה.

כיצד ניתן לבדוק אם תרופה למחלה נדירה רשומה בישראל?

אפשר להיעזר במאגר התרופות של משרד הבריאות, הכולל מידע על תכשירים רשומים ועל תכשירים שהיו רשומים בעבר בישראל. לפרשנות המידע ולבדיקת התאמת הטיפול יש לפנות לרופא או לרוקח.

התפתחות המחקר בתחום המחלות הנדירות מרחיבה את הידע הרפואי ואת אפשרויות הטיפול הנבחנות ברחבי העולם. עם זאת, קיומה של תרופה במדינה אחרת אינו מעיד בהכרח על רישומה, זמינותה או זכאות למימונה בישראל.

היכרות עם המסלולים הרגולטוריים, הבחנה בין רישום תרופה לבין הכללתה בסל הבריאות והסתמכות על מידע רשמי ומעודכן עשויות לסייע למטופלים ולבני משפחותיהם להבין את האפשרויות העומדות בפניהם.

הבהרה רפואית ורגולטורית: המידע במאמר זה הוא כללי ונועד להעשרה בלבד. הוא אינו מהווה ייעוץ רפואי, המלצה לשימוש בתרופה או תחליף להתייעצות עם רופא או רוקח. שימוש בתרופות שאינן רשומות בישראל ויבואן כפופים להוראות הדין ולאישורים הנדרשים. אזכור מסלולים רגולטוריים אינו מעיד על אישור תרופה מסוימת, על זמינותה בישראל או על התחייבות לאספקתה. SK‑Pharma אינה מציגה במאמר זה הצעה לאספקת תרופה מסוימת.